Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Sephience, um novo
medicamento para o tratamento da fenicetonúria, ou PKU, como é conhecida mundialmente.

Entenda a doença
A doença genética grave é causada pela deficiência da enzima hepática responsável pela conversão da fenilalanina presente nas proteínas da alimentação, em tirosina. A fenilalanina é um aminoácido essencial para o organismo, mas sua ingestão deve ser rigorosamente controlada nos fenilcetonúricos.

O aumento dessa enzima no sangue tem efeito neurotóxico e suas sequelas são graves — incluindo o desenvolvimento de déficits neurocognitivos e deficiência intelectual severa e irreversível.

📱 Faça parte do canal do Folha do Estado no WhatsApp

Prevenção
Segundo a Agência, os efeitos podem ser evitados, caso as crianças recebam assistência adequada precocemente. O controle dos níveis séricos da fenilalanina deve ser iniciado no primeiro mês de vida e mantido a vida inteira.

O medicamento aprovado ajuda justamente na quebra desse aminoácido e pode ampliar as possibilidades de dieta e melhorar a qualidade de vida e o bem-estar dos pacientes. Como outras enfermidades raras, a frequência dessa doença é reduzida. Segundo o Ministério da Saúde, ela é verificada em apenas um de cada 15 mil a 17 mil nascimentos.